Pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine i risultati di uno studio internazionale sul trattamento di pazienti con emofilia A grave con prodotti ricombinanti e prodotti plasma-derivati.
Si tratta della ricerca denominata SIPPET, Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers, il primo studio randomizzato nel campo dell’emofilia i cui risultati possono avere grosse implicazioni nella riduzione dello sviluppo dell’inibitore, che oggi rappresenta la maggiore sfida nella gestione di questi pazienti.
Condotto tra il 2010 e il 2015 e guidato da Flora Peyvandi e Pier Mannuccio Mannucci, della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico e dell’Università degli Studi di Milano, lo studio ha messo a confronto il trattamento con fattore VIII plasma-derivato e fattore VIII ricombinante, coinvolgendo 42 centri emofilia in 14 paesi di Europa, Nord e Sud America, Africa e Asia.
A causa della mancanza nel loro sangue del Fattore VIII della coagulazione, i pazienti con emofilia A soffrono per tutta la vita di episodi di sanguinamento che possono essere trattati o prevenuti grazie all’infusione di concentrati di Fattore VIII, ricavati dal plasma umano, oppure ricombinanti, cioè creati in laboratorio con le biotecnologie.
Mentre da un parte questi trattamenti hanno normalizzato l’aspettativa di vita dei pazienti con emofilia A, un significativo numero, circa il 30%, dei bambini sviluppa anticorpi (inibitori) contro il Fattore VIII.
L’analisi statistica condotta sulla base delle evidenze mostrate dai 251 pazienti arruolati per lo studio SIPPET ha dimostrato che il trattamento con prodotti ricombinanti porta ad un rischio di sviluppo dell’inibitore maggiore dell’87% rispetto al trattamento con prodotti plasma-derivati.
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