Un nuovo farmaco apre prospettive terapeutiche per le bronchiectasie

Il trial clinico internazionale ASPEN ha dimostrato l’efficacia di Brensocatib, un farmaco innovativo che agisce sull’infiammazione delle vie aeree, elemento chiave nella progressione delle bronchiectasie, una malattia polmonare cronica.        

I dati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine e i risultati sono stati raggiunti con il contribuito anche del team di Pneumologia e Fibrosi Cistica del Policlinico di Milano, diretta da Francesco Blasi, fra gli autori della pubblicazione, Prorettore ai rapporti con il Sistema Sanitario dell’Università degli Studi di Milano e Presidente del Comitato di direzione della Facoltà di Medicina e Chirurgia. Rilevante anche il ruolo dei medici in formazione specialistica in Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Università Statale di Milano.

Un importante traguardo per questa malattia ancora senza cure specifiche approvate, che potrebbe rivoluzionarne la gestione.

 Negli ultimi anni, l’interesse scientifico per le bronchiectasie – la terza malattia polmonare cronica più diffusa dopo l’asma e la broncopneumopatia cronica ostruttiva – è cresciuto notevolmente. Inizialmente la ricerca si è concentrata sulla prevenzione e trattamento delle infezioni, ma negli ultimi anni l’attenzione si è estesa anche al ruolo cruciale dell’infiammazione nella progressione di questa malattia. È stato così possibile comprendere come l’accumulo nelle vie aeree di neutrofili - la popolazione più numerosa dei globuli bianchi – comporti un eccessivo rilascio di mediatori infiammatori, in grado di peggiorare la condizione.

Lo studio internazionale ASPEN, insieme al precedente studio WILLOW - nomi che richiamano rispettivamente il pioppo e il salice, quasi a evocare l’albero bronchiale colpito dalla malattia -, ha dimostrato come l’innovativo farmaco orale Brensocatib sia in grado di modulare efficacemente l’infiammazione, con una riduzione significativa delle riacutizzazioni e del declino della funzionalità polmonare. Si tratta di dati solidi, che saranno ora sottoposti alla valutazione dell’agenzia regolatoria statunitense, la Food and Drug Administration (FDA), per l’eventuale autorizzazione come primo farmaco specifico per la prevenzione delle riacutizzazioni nelle bronchiectasie. Il  traguardo rappresenterebbe una nuova speranza per i pazienti, offrendo prospettive concrete per una migliore qualità e durata di vita.

 “Si tratta di un grande lavoro di squadra a livello internazionale, che ha coinvolto oltre 1.700 pazienti e che apre nuove prospettive di cura non solo per le bronchiectasie – una malattia ancora troppo spesso trascurata – ma anche per altre patologie infiammatorie. Il farmaco, infatti, si è dimostrato efficace indipendentemente dal tipo di infezione cronica presente nelle vie aeree e, a differenza degli antibiotici che sono batterio-sensibili, ha potenzialmente un ampio spettro di utilizzo. Brensocatib potrebbe quindi rappresentare anche una valida alternativa per i pazienti che non possono assumere antibiotici a lungo termine, consentendoci di personalizzare sempre di più le terapie in base alle condizioni cliniche di ciascun paziente” – commenta il professor Francesco Blasi – “E' un risultato importante, a cui hanno partecipato anche i medici in formazione specialistica in Malattie dell'Apparato Respiratorio dell'Università degli Studi di Milano, che rappresenta una grande opportunità per la loro crescita professionale”.

BRONCHIECTASIE

Tosse cronica, presenza di abbondante muco, frequenti bronchiti o polmoniti, infiammazione cronica e dilatazione irreversibile dei bronchi: sono le principali manifestazioni delle bronchiectasie. Si tratta di una malattia infiammatoria respiratoria cronica, a volte, difficile da diagnosticare e orfana di farmaci specifici. Periodicamente, i pazienti con bronchiectasie presentano peggioramenti clinici acuti (chiamati anche riacutizzazioni) che, se diventano ricorrenti, possono accelerare il declino della funzionalità polmonare, compromettere la qualità della vita e perfino ridurne l'aspettativa. Le bronchiectasie possono avere diverse cause ma, a prescindere dall’origine, si sviluppano secondo un particolare “circolo vizioso”.  Un fenomeno con protagonisti l’alterazione del meccanismo di “pulizia” delle vie respiratorie, ripetute infezioni, eccessiva infiammazione e danno tissutale che si autoalimentano, rappresentando ognuno un potenziale bersaglio terapeutico.